血脑屏障是一种天然膜，可以保护大脑免受毒素和细菌的侵害。
不幸的是，这一屏障也阻碍了重要药物和疗法进入大脑。
但研究人员现在认为他们已经找到了一种让药物通过血脑屏障的方法。
研究人员在《自然生物技术》杂志上报告说，西奈山的一个研究小组利用细胞的自然运输功能，将基因疗法植入老鼠的大脑。
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研究人员说，这些疗法成功地降低了实验室小鼠大脑中导致ALS、阿尔茨海默病和痴呆症的有害基因的活性。
西奈山伊坎医学院免疫学和免疫疗法教授、高级研究员董一舟在一次新闻发布会上说：“血脑屏障是一种重要的防御机制，但它也给向大脑输送药物带来了重大挑战。”
这项新技术被称为血脑屏障穿越结合物（BCC）系统，“打破了这一屏障”，董说，允许药物“安全有效地到达中枢神经系统”。
根据克利夫兰诊所的说法，血脑屏障是一层紧密的细胞，排列在大脑血管的内表面。
这道屏障过滤掉了可能通过血液进入大脑的大分子。这可以防止细菌、病毒和有毒物质侵入大脑，但也使药物难以进入大脑。
这项新技术涉及到一个被称为胞吞作用的过程，在这个过程中，细胞通过自身运输物质。这种物质被细胞吞没，穿过细胞内部，然后在另一边释放出来。
他们的论文称，通过将药物与一种名为BCC10的化合物联系起来，研究人员能够将基于基因的药物注射到小鼠的血液中。
研究人员说，BCC10化合物利用胞吞作用促使血脑屏障中的细胞将药物从内部运输过屏障。
研究人员说，这种治疗方法在老鼠身上的耐受性很好，对任何主要器官几乎没有或根本没有损害。
“我们的平台有可能解决大脑研究中最大的障碍之一——让大的治疗分子安全有效地通过血脑屏障，”高级研究员埃里克·内斯特勒博士在新闻发布会上说，他是弗里德曼大脑研究所主任和伊坎西奈山学术事务主任。“这一进展有可能推进一系列脑部疾病的治疗。”
研究人员下一步计划在大型动物身上测试他们的BCC系统，以验证其功能并开发其治疗疾病的潜力。
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