帕金森氏症:新的基因疗法显示出预防的希望
2025-06-15 08:32

帕金森氏症:新的基因疗法显示出预防的希望

  帕金森病和一些痴呆症的特征包括路易体,一种在大脑中形成并破坏神经回路的有毒物质。日本大阪大学的研究人员正在对一种新的预防疗法进行初步的老鼠实验。

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  来自日本的研究人员正在试验一种预防帕金森病的新疗法。

  根据帕金森基金会的信息,预计到2020年,美国将有100万人患有帕金森病,每年约有6万名美国成年人被诊断出患有这种疾病。

  他们补充说,全世界有1000多万人患有帕金森氏症。尽管它如此普遍,科学家们仍然不确定是什么原因导致的,医生只开对症治疗的处方来治疗这种情况。

  尽管如此,研究人员仍在继续研究其原因和可能的预防疗法。最近,日本大阪大学(University of Osaka)的一组科学家决定,研究一种名为α-synuclein的蛋白质是否有助于预防或逆转帕金森氏症。

  为此,他们在患有这种神经系统疾病的老鼠身上测试了一种新的基因疗法。他们的发现发表在 科学报告他认为这种新方法很有前景,科学家们应该进一步研究。

  该研究的第一作者Takuya Uehara指出:“尽管有药物可以治疗帕金森病的相关症状,但目前还没有基本的治疗方法来控制帕金森病的发病和发展。”

  Uehara补充说:“因此,我们研究了如何阻止α-synuclein的表达,并有效地消除帕金森病的生理原因。”

  首先,研究小组设计了遗传物质的“镜像”部分,以匹配那些与阿尔法-synuclein相对应的部分。然后,研究人员使用氨基桥接技术(一种利用氨基自由基连接分子的技术)来稳定这些基因片段。

  因此,他们把这种新的基因片段称为氨基桥接核酸修饰反义寡核苷酸(ASOs)。这些片段通过与它们匹配的基因序列,即信使RNA (mRNA)结合而起作用。信使rna的作用是帮助“解码”基因信息,将其翻译成蛋白质。

  通过与mRNA结合,ASOs阻止其翻译编码α-synuclein(形成路易体的蛋白质)的基因信息。

  New treatment under trial could restore brain cells in Parkinson's

  研究人员正在试验恢复帕金森病患者脑细胞健康的新方法。 阅读现在

  研究人员对不同的ASO基因变体进行了实验,直到他们发现其中一种可以将α-synuclein mRNA水平降低81%。最后,研究小组在小鼠模型上测试了他们的新方法的有效性。

  “当我们在[帕金森病]小鼠模型中测试ASO时,我们发现它不需要化学载体就能被传递到大脑,”该研究的联合首席作者chochi - jing Choong解释说。在啮齿类动物中,这种新的基因疗法被证明是有效的和有前途的。

  “进一步的测试表明,ASO有效地降低了小鼠体内α-synuclein的产生,并在用药后27天内显著降低了疾病症状的严重程度,”Choong说。

  在未来,研究人员的目标是继续测试这种方法。如果他们的持续努力被证明是成功的,他们希望新的治疗方法不仅能帮助预防和治疗帕金森病,还能帮助预防和治疗其他神经退行性疾病,而路易体在这些疾病中扮演着关键角色。

  ”我们的研究结果表明,采用α-synuclein靶向ASOs基因治疗是一种很有前途的控制和预防[帕金森病]的策略。我们希望在未来,这种方法不仅能成功地治疗帕金森病,还能治疗由阿尔法-synuclein积聚引起的痴呆。”

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